随着名为JULIET的二期临床试验结果的公布,诺华正着手为其CAR-T疗法制定付款策略,而“按疗效付款”的方式也在考虑范围。
JULIET试验主要验证诺华CAR-T疗法CTL019的有效性和安全性,共招募51名复发或难治性弥漫型大B细胞淋巴瘤患者(relapsed or refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma,DLBCL)。实验过程中,45%的患者对治疗产生响应,其中37%的患者对治疗完全响应,经过三个月的治疗,肿瘤完全消失。但CTL019的副作用同样不可忽视,57%患者发生了细胞因子释放综合症,其中26%达到三级或者四级。幸运的是,没有病人因此死亡。除了严重的副作用,阻碍CTL019推广的最大障碍,可能是其高昂的费用,整个治疗费用最高可达80万美元。如此高昂的费用,以及治疗效果的不确定性,使很多患者望而却步。
基于上述原因,诺华考虑对其CAR-T疗法采用“按疗效付款”的策略。诺华药物开发部总裁Vas Narasimhan表示,诺华对CTL019的定价策略正在制定当中,公司对此持开放的态度,目前多种付费方式都在考虑当中。
约克大学健康经济学的专家表示,对于CAR-T疗法的费用,采用“按疗效付款”或者在患者有生之年采取“月结付费”的方式,可以使患者得以承受如此高昂的费用。
不过,无论最终采用哪种付款方式,对于CAR-T这样最前沿的疗法而言,诺华都将面对一定的风险,不过也给Kite等竞争者提供了借鉴。