罕见病与孤药

罕见病与"孤药"

引用本文：魏水易.罕见病与"孤药"[J].药学实践杂志,1993,(3):225~231

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魏水易

中文摘要:罕见病是发病人数占总人口比例很少的疾病。"孤药"(orphan drugs)是指专门治疗罕见病的一类药物,故又称罕见病用药。据调查,总共约有1000万至2000万美国人患有大约5000种已知的罕见病中的一种。